Revolucionando la atención sanitaria: El auge de las terapias celulares y génicas
Seguridad y actividad clínica — Las terapias celulares y génicas (TGC) son transformadoras, ya que ofrecen potenciales curas con una sola dosis. A pesar de las dificultades logísticas, de seguridad y de coste, sus beneficios, especialmente en la inmunoterapia CAR-T, superan los posibles inconvenientes. A medida que avanza la innovación, las CGT están impulsando un crecimiento significativo en el campo de la medicina.
Un enfoque revolucionario en un panorama complejo
— Las terapias celulares y génicas (TGC) son un tipo de fármaco con un inmenso potencial. Se utilizan para prevenir y tratar enfermedades y pueden llegar a curarlas con una sola dosis.
Por muy prometedoras que se presenten las CGT, su administración con éxito se enfrenta a retos en múltiples ámbitos, como la logística, la comunicación, la seguridad a largo plazo, el coste de fabricación y la accesibilidad.
- Los equipos médicos deben coordinarse sin problemas entre múltiples colaboradores, como clínicas de aféresis, proveedores de envíos especializados, fabricantes de terapias, equipos de quimioterapia y proveedores de cuidados postratamiento.
- La toma de decisiones relacionadas con la atención al paciente requiere una mayor reactividad, adaptabilidad y un mayor nivel de aportación de las partes externas. Desde la extracción de las células hasta la reinfusión, hay que tener en cuenta muchos pasos, partes interesadas y factores externos.
- Los TGC siguen considerándose un avance científico reciente. Aún se desconoce mucho sobre sus efectos a largo plazo en los pacientes, como la posible transmisión de mutaciones a las siguientes generaciones o el efecto adverso en la respuesta del sistema inmunitario. Por este motivo, la investigación, aprobación y adopción de los ATC puede llevar más tiempo.
- Estos agentes terapéuticos también son caros de fabricar y administrar, lo que limita aún más su accesibilidad.
No obstante, la comunidad médica y la industria del desarrollo clínico reconocen que los beneficios revolucionarios de la TGC superan los riesgos. El tamaño y el crecimiento del mercado son una clara prueba de ello, con un valor de 18.120 millones de dólares en 2023 y una previsión de alcanzar los 117.460 millones de dólares en 2034.
Una mirada más de cerca a la terapia CAR-T
— Una de las formas más avanzadas clínica y comercialmente de CGT es la
inmunoterapia celular con receptores quiméricos de antígenos T (CAR-T).
La terapia CAR-T es un tratamiento personalizado del cáncer, también conocido como medicina de precisión. Este tratamiento utiliza información específica sobre el paciente y su tumor para proporcionar el enfoque más adecuado. Al utilizar el propio sistema inmunitario del paciente para combatir la enfermedad, cabe esperar menos ciclos de tratamiento, lo que reduce potencialmente los efectos secundarios nocivos y el daño a las células sanas.
La terapia CAR-T consiste en recoger glóbulos blancos (células T) del paciente y modificarlos genéticamente en el laboratorio para que produzcan receptores (denominados receptores quiméricos de antígenos o CAR) en su superficie. Las células T utilizadas para crear células CAR-T pueden proceder del paciente (autólogas) o de otras fuentes (alogénicas). Las células CAR-T generadas se infunden de nuevo al paciente, donde reconocerán y se unirán a las células cancerosas con mayor eficacia.
— En el futuro, cabe esperar que las terapias CAR-T de nueva generación abarquen otros tipos de tumores, sobre todo los sólidos. Las investigaciones recientes se han centrado en la ampliación del enfoque para utilizar células T de donantes u otras células inmunitarias, como las Natural Killer (NK), lo que a su vez reduciría los efectos secundarios de los productos CAR-T. Con cada avance, podemos esperar que aumente la accesibilidad de la terapia CAR-T, llegando a grupos más amplios de pacientes y ampliando la gama de enfermedades que puede tratar.
